摘要：3月17日，据FierceBiotech报道，GSK和Mitenyi Biotech签订了细胞和基因治疗药物研发合同，具体财务细节并未公布。 ...
此外，外观仿真度特别高，所用的包装盒、商标、药品监管码等材料都是按真药包装做的，连电子监管码都能查到，说明书都是最新版的。
已经开始融资的公司目前，市场上已有多家生物科技初创利用这项技术推出了新的治疗方法，并有可能治愈重大基因疾病和免疫疾病，甚至能让盲人重见光明。至少，在倍数范围内确实如此。
它能够精准地对活体组织中的基因进行编辑。而源于这项技术的潜在治疗手段和应用，估计仍需要几年时间才会成为现实，但愿在此期间，我们能够解决这项核心技术的归属问题据彭博报道，杜德纳在维也纳大学的合作伙伴埃马努埃尔•夏庞蒂埃建立的Crispr Therapeutics正在和制药公司Vertex Pharmaceuticals合作，每个项目都将获得最高4.2亿美元的阶段性付款。难怪《科学》杂志将这一技术评为2015年科学年度突破。2013年美国修订专利法以来，这种情况基本上就没有再出现过。
但鉴于此项专利价值巨大，败诉一方提起上诉的可能性很大。加利福尼亚大学伯克利分校生物化学家詹妮弗•杜德纳于2012年5月就核心CRISPR技术申请专利。有数据显示，目前CMO公司生物类似药服务方面的业务增幅已达到15%。
谈到中国CRO逐步过渡到CMO的趋势，杨青指出，从CRO到CMO，从前端的研发平台到后端的生产平台，是一个自然的延伸。据记者了解，这是中国生产的创新生物药首次获得欧盟国家批准，用于欧洲地区新药临床试验，标志着中国生物药开发及GMP生产能力的一次实质性突破。CMO正扮演着越来越重要的战略角色，从最初出于简单的成本计算的考虑，到如今着眼于建立以质量和价值为基础的合作关系。另一方面，已具有一定实力、欲在生物仿制药市场中分得一杯羹的药企很有可能会向CMO公司寻求合作。
cGMP临床样品基地将安装3个2000升流加工艺及2个500升灌流工艺的一次性生物反应器，可同时制备4种临床样品。从Prima BioMed和药明康德合作的方式来看，该市场的后来者可能会照搬这一业务模式，从小企业手中经授权引进得到相关产品，再将生产外包出去。
药明生物首席执行官陈智胜博士指出。过去，业务外包通常作为一种减少成本的方法;现在，成本控制不再是实施业务外包的主要目的。药明生物已经成为加速欧洲创新生物药研发的重要参与者。3月2日，记者从药明康德全资子公司药明生物了解到，该公司与业界领先的肿瘤免疫公司Prima BioMed宣布，药明生物在其无锡cGMP工厂为战略合作伙伴Prima公司生产的创新肿瘤免疫候选药物IMP321(LAG-3Ig融合蛋白)，被正式用于比利时Ⅱb期临床试验，首位患者成功入组并被给药。
中国CMO崛起：成本不是唯一优势目前，生物药的外包生产活动正成为合同生产活动中的主流，且在未来几年，这类外包活动有望得到更大范围的应用。中国的CMO(合同生产提供商)正走向国际研发合作的前排。考虑到生物仿制药更低的成本及利润率，这些企业或许不会动用自己尚存的资源去生产这类药物。黄种人和白种人在疾病的表现上有很大的区别，每个国家的医疗制度和资金投入不一样，对同一种疾病的诊断治疗标准也不一样，某些药物在中国的医疗环境下可能有它独特的价值。
药审改革环境：利好高质量外包服务商我国药品审批所进行的改革，对国内CMO市场将带来积极的促进作用。除了在欧洲开展的AIPAC临床试验，药明生物在中国生产的IMP321也已经用于澳大利亚针对黑色素瘤患者的两种主动免疫疗法联用的Ⅰ期临床试验。
其生物药研发服务中心由生物药发现中心、开发中心以及cGMP临床样品基地组成。谈到选择CMO的原则，Prima BioMed首席执行官Marc Voigt更认可的是技术水平。
作为国内领先的CRO企业，药明康德一直在积极打造生物药研发服务中心。一个明显的趋势是，不少生物药企业削弱了自己的产能。据记者了解，该公司对生物药研发产能进行持续投资，以更好地支持全球快速增长的研发需求。此外，还在美国费城投资构建全球领先的细胞和基因治疗合同生产设施。他指出：药明生物可为我们开展AIPAC临床试验提供强有力的生产支持，他们开发和生产的高质量产品以及公司高标准的运营体系尤其让人印象深刻。CMO公司的技术能力正在成为研发企业关注的因素，研究数据显示，客户正越来越多地从管理及人员因素对合作伙伴进行评价。
这也是Prima首次为转移性乳腺癌Ⅱb期试验进行紫杉醇主动免疫(ACPAC)给药。其中，生物药开发中心的CHO细胞系平台有自主知识产权，先进的流加及灌流工艺还可满足各种严苛的工艺需求
2010年，Athena公司发起了Athena Insight项目，主要负责调查致病变异并分为7类。生物技术和知识产权法律专家Conley说，这对我来说是最大的挑战，它涉及到了基因测试和结果之间的联系，而且这种关联很复杂，事实很难解释也很难证明。
指导多个临床实验室的Girish Putcha说，根据此项诉讼，Athena公司似乎犯了一系列的错误，虽然最初的错误可能源于人类，这样看来他们似乎并不遵循自己的变体分类方案。Williams将起诉该公司已获惩罚性赔偿，同时她更希望看到法律作出改变以要求实验室更加负责。
2008年5月1日，两岁的Christian疾病发作并不幸去世。如果诉讼继续进行，陪审团下一步将判定2007年文献中是否有足够的证据证明Christian携带的突变与Dravet综合征相关。该诉讼引用了2006年与2007年发表的两篇文章，其中一篇论文提及Christian的特殊突变已在研究中，且在其他癫痫患者中也发现了该变异。如何在报告中纳入信息？报告直接反馈给患者还是医生？尤其是当涉及不明变体的时候，这些都没有明确的规定。
8年后，Williams对Quest 诊断公司和 Athena诊断公司提出了诉讼。备注：本文根据Genomeweb网站翻译原文阅读：Mothers Negligence Suit Against Quests Athena Could Broadly Impact Genetic Testing Labs。
Williams称当时实验室没有足够的证据表明该突变是她儿子的致病因素。但2015年Athena公司发布了一份报告，并发表文件证明目前实验室所使用的变体分类方法与2007年的相同。
上个月，Williams在美国南卡罗来纳州里奇兰县第五司法巡回法庭上提出了该诉讼，称由于Athena诊断公司未遵循联邦实验室的规章制度对基因突变进行准确分类，从而导致她儿子癫痫发作并引发后续的治疗，最终病情恶化导致死亡。2007年，美国最大的分子诊断公司Quest Diagnostics子公司——Athena Diagnostics 给患儿Christian Millare进行了SCN1A基因突变检测。
在寻找儿子死因多年后，她终于在2014年了解了实情——2014年秋天她获得了Athena公司的原始不明变体报告，并了解到该公司目前已将SCN1A突变归为致病突变。CLIA要求实验室应有足够的系统给医生提供测试结果及跟踪整个分析过程。Putcha说，该公司发现错误并修改最终报告后未及时通知患者及其家属，而是蓄意隐瞒错误或延迟通知，这不仅对病人，对很多人来说都特别让人不安。根据文献，周所周知，SCN1A基因突变与Dravet综合症相关。
在本次投诉中，Athena公司无法提供额外的信息来支持这种变体重分类未违反美国临床实验室改进修正法规（CLIA）——所有实验室进行人类测试时必须遵循的联邦监管标准。Dravet综合症是癫痫的一种，影响着21000名婴儿。
杜克大学基因组测试政策及伦理学专家Robert Cook-Deegan说，这个案件暴露了当今基因测序领域令人难以置信的缺陷：实验室如何解释特定变体与疾病的关联以及如何公开这些信息？这些信息如何进入公众数据库？如何到达患者手中？据我所知，Christian案例从未在文献中报道过，一个孩子死于误诊，而系统却完全没有注意到，只能说明它没有被纳入到任何的数据结构中。此外本次诉讼还强调了CLIA要求实验室必须提供额外的信息，以确保测试结果的准确性。
诉讼书中指出，根据Athena公司2007年的变体分类标准，Christian携带的突变应被认为是意义不明的氨基酸变化，而不是不明变体（VUS）。虽然目前法律帮助患者获得更多的试验结果，但在遗传学领域中，变体的解释和报告标准仍在不断发展，而行业参与者、监管者及医生（将信息反馈给患者）之间几乎没有什么协议。
